Una bambina di appena un anno affetta da leucemia in fase terminale è stata curata con una dose di cellule immunitarie modificate. Si tratta della prima applicazione di questo specifico editing genetico sull’uomo.

Fino ad ora infatti la sperimentazione era avvenuta solo su modello animale. Ovviamente non si può prendere la remissione della bambina dalla malattia come la riprova del funzionamento della tecnica ma si può registrare il fatto che non solo a due mesi dalla terapia la stessa ha fatto grandissimi progressi ma anche che il trattamento al momento sembra non aver causato degli effetti collaterali pericolosi.

E’ stato lo stato di salute ormai irrecuperabile a spingere i medici a questo tentativo sperimentale: La piccola era affetta da leucemia linfoblastica acuta, un cancro del sangue molto aggressivo e particolarmente diffuso in età pediatrica. Su bambini di età maggiore di solito le possibilità di guarigione sono più alte: soprattutto se la forma è meno aggressiva. Su questa bambina in particolare i primi sintomi sono comparsi a 3 mesi e sia trapianto di midollo osseo che chemioterapia si erano rivelati inutili. Considerata come incurabile e destinata a morire, la scelta era tra la procedura sperimentale e le curie palliative. Si è optato ovviamente per la prima.

Essa è stata messa a punto dagli scienziati dell’University College London: i linfociti T di un donatore sono stati modificati per renderli più efficace e invisibili in modo tale da dare loro possibilità maggiori di attaccare le cellule leucemiche. La cura ha funzionato, la piccola è stata sottoposta a nuovo trapianto e ora sta bene.

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